Οι χρόνιες πνευμονικές παθήσεις μπαίνουν στο στόχαστρο νέας, εξαιρετικά στοχευμένης γονιδιακής θεραπείας, χάρη σε ευρωπαϊκή χρηματοδότηση προς γερμανική ερευνητική ομάδα. Η πλατφόρμα TBX4-PRECIS υπόσχεται ενεργοποίηση των θεραπευτικών γονιδίων μόνο στους πνεύμονες, μειώνοντας παρενέργειες σε άλλα όργανα.
Οι χρόνιες πνευμονικές παθήσεις μπαίνουν στο στόχαστρο νέας, εξαιρετικά στοχευμένης γονιδιακής θεραπείας, χάρη σε ευρωπαϊκή χρηματοδότηση προς γερμανική ερευνητική ομάδα. Η πλατφόρμα TBX4-PRECIS υπόσχεται ενεργοποίηση των θεραπευτικών γονιδίων μόνο στους πνεύμονες, μειώνοντας παρενέργειες σε άλλα όργανα.
Πώς μπορεί να αλλάξει τη θεραπεία για χρόνιες πνευμονικές παθήσεις;
Η καθηγήτρια Σόνι Σαβάι Πουλαμσέτι έλαβε την επιχορήγηση «ERC Proof of Concept» από το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο Έρευνας για να εξελίξει μια πλατφόρμα γονιδιακής θεραπείας ειδικά για τους πνεύμονες. Η πλατφόρμα λειτουργεί σαν «βιολογικός ταχυδρομικός κώδικας»: καθοδηγεί τα θεραπευτικά γονίδια ώστε να ενεργοποιούνται μόνο στον πάσχοντα πνευμονικό ιστό.
Οι χρόνιες νόσοι των πνευμόνων –όπως η ΧΑΠ, η ίνωση και η πνευμονική υπέρταση– είναι από τις βασικές αιτίες νοσηρότητας και θανάτου παγκοσμίως. Παρότι οι γονιδιακές θεραπείες θεωρούνται αιχμή της ιατρικής, μέχρι σήμερα το μεγάλο εμπόδιο ήταν η ασφαλής και ακριβής μεταφορά των γονιδίων στο σωστό όργανο, χωρίς να «χτυπούν» υγιείς ιστούς.
Τι ακριβώς κάνει η πλατφόρμα TBX4-PRECIS;
Η ομάδα της Πουλαμσέτι, στο Γερμανικό Κέντρο Έρευνας Πνευμόνων (DZL) και στο Πανεπιστήμιο Justus Liebig στο Γκίσεν, ανέπτυξε την TBX4-PRECIS στο πλαίσιο προηγούμενης χρηματοδότησης «ERC Consolidator Grant». Η τεχνολογία βασίζεται σε ένα ειδικό γενετικό «διακόπτη» που αναγνωρίζει κύτταρα των πνευμονικών αγγείων και ενεργοποιεί εκεί τα θεραπευτικά γονίδια.
Τα πρώτα εργαστηριακά και προκλινικά δεδομένα δείχνουν υψηλή ακρίβεια στόχευσης και ισχυρή αποτελεσματικότητα. Αυτό σημαίνει ότι, θεωρητικά, μπορεί να δοθεί μια γονιδιακή θεραπεία σε όλο το σώμα, αλλά να «δουλέψει» ουσιαστικά μόνο στους πνεύμονες, περιορίζοντας τον κίνδυνο σοβαρών ανεπιθύμητων ενεργειών σε άλλα όργανα όπως ήπαρ, καρδιά ή εγκέφαλο.
Με τη νέα χρηματοδότηση, η ερευνητική ομάδα θα περάσει σε εκτεταμένες προκλινικές δοκιμές. Στόχος είναι να επιβεβαιωθούν η ασφάλεια, η αποτελεσματικότητα και η δυνατότητα να μετατραπεί η πλατφόρμα σε πραγματικό φάρμακο για ανθρώπους, ανοίγοντας τον δρόμο για κλινικές μελέτες σε ασθενείς.
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Αν εσείς ή δικός σας άνθρωπος ζείτε με χρόνιες πνευμονικές παθήσεις, η είδηση δεν αφορά άμεση θεραπεία, αλλά μια σημαντική μελλοντική δυνατότητα. Η έρευνα βρίσκεται ακόμη σε προκλινικό στάδιο, άρα θα χρειαστούν χρόνια μέχρι να δούμε τέτοιες θεραπείες σε νοσοκομεία.
Ωστόσο, η στοχευμένη γονιδιακή θεραπεία για τους πνεύμονες μπορεί στο μέλλον να σημαίνει λιγότερες παρενέργειες, πιο εξατομικευμένη αγωγή και πιθανώς επιβράδυνση ή ακόμη και αναστροφή κάποιων μορφών πνευμονικής βλάβης. Για τους Έλληνες ασθενείς, αυτό αυξάνει τη σημασία της συμμετοχής σε διεθνή ερευνητικά δίκτυα και κλινικές μελέτες, ώστε όταν ωριμάσουν αυτές οι τεχνολογίες, η πρόσβαση να μην καθυστερήσει.
Μέχρι τότε, η καλύτερη «θεραπεία» παραμένει η πρόληψη: διακοπή καπνίσματος, έλεγχος επαγγελματικών εκθέσεων (σκόνες, χημικά), εμβολιασμός για γρίπη και πνευμονιόκοκκο, και τακτική παρακολούθηση σε πνευμονολόγο για όσους έχουν δύσπνοια, χρόνιο βήχα ή ήδη διαγνωσμένη νόσο.
Σχόλιο 
: Η εξέλιξη αυτή δείχνει πόσο γρήγορα τρέχει η γονιδιακή ιατρική, την ώρα που το ελληνικό ΕΣΥ δυσκολεύεται ακόμη με βασικές πνευμονολογικές υπηρεσίες, ελλείψεις σε ιατρικό προσωπικό και υποδομές αποκατάστασης. Αν η χώρα δεν επενδύσει σε ερευνητικά κέντρα, βιοτράπεζες και συμμετοχή σε διεθνείς κλινικές μελέτες, υπάρχει κίνδυνος οι Έλληνες ασθενείς με σοβαρές πνευμονοπάθειες να βρεθούν τελευταίοι στην ουρά πρόσβασης στις θεραπείες νέας γενιάς.
Πηγή: iatronet.gr
#Γονιδιακήθεραπεία #Πνεύμονες #Χρόνιανοσήματα #Πνευμονικήυπέρταση #Έρευνα
