Μια νέα θεραπεία που υπόσχεται να αλλάξει τη ζωή των ατόμων που πάσχουν από μια σπάνια γενετική διαταραχή του αίματος θα είναι διαθέσιμη στο εθνικό σύστημα υγείας της Βρετανίας. Το Casgevy, μια εφάπαξ γονιδιακή θεραπεία, έχει εγκριθεί για χρήση στη Βρετανία για άτομα που πάσχουν από μεσογειακή αναιμία.
Η μεσογειακή αναιμία ή θαλασσαιμία είναι κληρονομική νόσος, η οποία εντοπίζεται κυρίως στην περιοχή της Μεσογείου. Προκαλείται από λάθη στα γονίδια της αιμοσφαιρίνης, την οποία χρησιμοποιούν τα ερυθρά αιμοσφαίρια για να μεταφέρουν οξυγόνο σε όλο το σώμα. Τα συμπτώματα της νόσου περιλαμβάνουν κούραση, αδυναμία και δύσπνοια.
Η γονιδιακή θεραπεία Casgevy βασίζεται στην τεχνολογία γονιδιακής επεξεργασίας CRISPR. Οι γιατροί απομονώνουν βλαστοκύτταρα από το αίμα του ασθενούς και χρησιμοποιούν το CRISPR για να απενεργοποιήσουν το γονίδιο που σταματά την παραγωγή εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης μετά τη γέννηση. Σε διεθνείς κλινικές δοκιμές, το 93% των ασθενών με βήτα θαλασσαιμία δεν χρειάστηκαν μετάγγιση αίματος για τουλάχιστον ένα χρόνο μετά τη θεραπεία.
