Η διεισδυτική ασπεργίλλωση μπορεί σύντομα να αντιμετωπίζεται με μια νέα από του στόματος θεραπεία, την ολοροφίμη, που έδειξε παρόμοια επιβίωση με την κλασική αγωγή αλλά με σχεδόν τις μισές σοβαρές παρενέργειες. Αν εγκριθεί, θα είναι η πρώτη νέα κατηγορία αντιμυκητιασικών εδώ και πάνω από 20 χρόνια.
Η διεισδυτική ασπεργίλλωση μπορεί σύντομα να αντιμετωπίζεται με μια νέα από του στόματος θεραπεία, την ολοροφίμη, που έδειξε παρόμοια επιβίωση με την κλασική αγωγή αλλά με σαφώς λιγότερες παρενέργειες. Αν λάβει έγκριση, θα είναι η πρώτη νέα κατηγορία αντιμυκητιασικών φαρμάκων για τη νόσο μετά από πάνω από δύο δεκαετίες.
Πώς δρα η νέα θεραπεία για τη διεισδυτική ασπεργίλλωση;
Η ολοροφίμη ανήκει σε μια νέα κατηγορία φαρμάκων, τα οροτομίδια. Στοχεύει ένα βασικό ένζυμο των μυκήτων, τη διυδροοροτική αφυδρογονάση (DHODH), που είναι απαραίτητη για την παραγωγή DNA, RNA και πρωτεϊνών. Όταν το ένζυμο μπλοκάρεται, τα μυκητιασικά κύτταρα αδυνατούν να πολλαπλασιαστούν και τελικά πεθαίνουν.
Το σημαντικό πλεονέκτημα είναι ότι η ολοροφίμη χορηγείται από το στόμα, σε αντίθεση με ορισμένες υπάρχουσες θεραπείες που χρειάζονται ενδοφλέβια έγχυση. Επιπλέον, έχει δείξει δράση απέναντι σε πολλά είδη Aspergillus, ακόμη και σε στελέχη που έχουν αναπτύξει αντοχή στα αντιμυκητιασικά της κατηγορίας των αζολών, τα οποία χρησιμοποιούνται ευρέως σήμερα.
Τι έδειξε η μελέτη Φάσης ΙΙΙ και γιατί έχει σημασία;
Στη μεγάλη κλινική μελέτη Φάσης ΙΙΙ OASIS συμμετείχαν ασθενείς με διεισδυτική ασπεργίλλωση, των οποίων η λοίμωξη είτε δεν ανταποκρινόταν στα φάρμακα τύπου αζολών είτε δεν μπορούσε να αντιμετωπιστεί με αυτά. Η ολοροφίμη συγκρίθηκε με λιποσωμική αμφοτερικίνη Β, που δόθηκε ενδοφλεβίως και στη συνέχεια ακολούθησε η καθιερωμένη θεραπεία.
Την 42η ημέρα, η θνητότητα ήταν 23,8% στην ομάδα της ολοροφίμης και 24,3% στην ομάδα της λιποσωμικής αμφοτερικίνης Β με την κλασική αγωγή. Η διαφορά αυτή θεωρείται ότι πληροί τον στόχο της «μη κατωτερότητας», δηλαδή η νέα θεραπεία δεν είναι λιγότερο αποτελεσματική από την υπάρχουσα. Το πιο εντυπωσιακό όμως εύρημα ήταν οι παρενέργειες: 35,8% στην ομάδα της ολοροφίμης έναντι 63,9% στην ομάδα ελέγχου, κυρίως χάρη στη μικρότερη συχνότητα νεφρικών επιπλοκών.
Οι εταιρείες που αναπτύσσουν το φάρμακο σχεδιάζουν τώρα να καταθέσουν τα δεδομένα στις ρυθμιστικές αρχές σε ΗΠΑ, Ευρώπη και Ασία. Αν δοθεί έγκριση, θα προστεθεί μια νέα, αναγκαία επιλογή σε έναν τομέα όπου οι γιατροί συχνά «ξεμένουν» από αποτελεσματικά και ασφαλή φάρμακα.
Τι σημαίνει αυτό για εσάς
Η διεισδυτική ασπεργίλλωση αφορά κυρίως άτομα με σοβαρά εξασθενημένο ανοσοποιητικό: ασθενείς με λευχαιμία ή άλλα αιματολογικά νοσήματα, μεταμοσχευμένους, άτομα σε βαριά χημειοθεραπεία ή με μακροχρόνια χρήση κορτιζόνης. Για αυτές τις ομάδες, κάθε νέα θεραπεία που είναι εξίσου αποτελεσματική αλλά πιο ασφαλής μπορεί να κάνει τη διαφορά ανάμεσα σε επιβίωση και σοβαρές επιπλοκές.
Για τον μέσο υγιή άνθρωπο, η είδηση δεν αλλάζει κάτι στην καθημερινότητα. Όμως για όσους έχουν ευάλωτο ανοσοποιητικό ή συγγενείς που νοσηλεύονται σε ογκολογικές, αιματολογικές ή μονάδες μεταμόσχευσης, η πιθανή έγκριση ενός από του στόματος, λιγότερο τοξικού φαρμάκου είναι σημαντική. Στην πράξη μπορεί να σημαίνει μικρότερη παραμονή στο νοσοκομείο, λιγότερη επιβάρυνση των νεφρών και καλύτερη ποιότητα ζωής κατά τη διάρκεια μιας ήδη πολύ δύσκολης θεραπείας.
Για την Ελλάδα, εφόσον η ολοροφίμη εγκριθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, θα πρέπει να ακολουθήσει αξιολόγηση και αποζημίωση από τους εγχώριους φορείς, ώστε να είναι διαθέσιμη στα δημόσια νοσοκομεία όπου νοσηλεύεται η πλειονότητα αυτών των ασθενών.
Σχόλιο 
: Για τα ελληνικά νοσοκομεία, όπου η λιποσωμική αμφοτερικίνη Β είναι ακριβή και συχνά περιορισμένη λόγω νεφροτοξικότητας, μια αποτελεσματική από του στόματος επιλογή για τη διεισδυτική ασπεργίλλωση θα μπορούσε να μειώσει κόστος, ανάγκη για ΜΕΘ και διάρκεια νοσηλείας. Το κρίσιμο θα είναι η έγκαιρη ένταξή της στη θετική λίστα και στα θεραπευτικά πρωτόκολλα του ΕΣΥ, ώστε οι πιο ευάλωτοι ασθενείς να μην μείνουν πίσω.
Πηγή: iatronet.gr
#Μυκητιασικέςλοιμώξεις #Καρκίνος #Μεταμόσχευση #Ανοσοποιητικό #Νέαφάρμακα
